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放大字体  缩小字体 发布日期:2019-05-07 09:58  浏览次数:0
摘 要:  AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在,当不稳定的四聚体解离后,会
  AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在,当不稳定的四聚体解离后,会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬,最终引起心力衰竭。

今天,辉瑞(Pfizer)公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准该公司的Vyndaqel(tafamidis meglumine)和Vyndamax(tafamidis)上市,用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)。

  关于Vyndaqel和Vyndamax

Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂tafamidis的两种口服配方。值得一提的是,这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。
 
  Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂,它通过与TTR的特异性结合,稳定TTR的四聚体形态,从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物(http://www.chemdrug.com/)

 相关研究
 
  这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的结果。这是一项随机双盲,含安慰剂对照的全球性临床试验,第一次检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)治疗AATR-CM的疗法。

AATR-ACT试验结果表明,Vyndaqel在30个月的试验过程中,与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标(p=0.0006)。

  安全性方面
 
  Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%(p=0.026),将心血管相关住院风险降低32%(p<0.0001),还可以提高患者的其它功能性指标。例如,在接受治疗后6个月,Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试(6-minute walk test)表现的衰退。
 
 
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